作者:张梦然 来源:科技日报 发布时间:2021/5/21 10:41:26
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单碱基编辑首次应用于非人灵长类模型
为心血管疾病预防提供全新思路

 

科技日报北京5月20日电 (记者张梦然)美国遗传学家团队近日首次在非人灵长类模型中,实现了对一种名为PCSK9基因剪接位点的高效精准编辑。这一成功意味着,只需单次注射,便可持久抑制肝脏中PCSK9基因的表达,其为心血管疾病的预防提供了全新的思路,并极大地推动了单碱基编辑技术的临床转化应用。研究报告19日公开于英国《自然》杂志网站。

人们熟知的CRISPR-Cas9工具被认为存在安全性和效率较低下等问题,而新型单碱基编辑器ABE的出现,克服了以上弊端,使高效精准的基因编辑有望实现。这一利器此前已在小鼠模型中取得一定的成绩,不过在非人灵长类动物模型中,该工具仍存在一些不明确性,严重影响了单碱基编辑技术在临床治疗中的应用。

美国Verve Therapeutics医疗科技公司由世界级心血管遗传学家和基因编辑先驱创建,此次,科学家塞卡尔·卡西里森及其团队利用单碱基编辑工具ABE和脂质纳米颗粒,实现了非人灵长类模型中PCSK9基因剪接位点的精准编辑。研究人员在将单碱基编辑工具ABE8.8用于对PCSK9基因剪接位点的编辑后,实现了对PCSK9表达的持久“关闭”。目前已知,这一基因在胆固醇和脂肪酸代谢中起着非常重要的作用。

团队在食蟹猴原代肝细胞中证实了其有效性,实验中的食蟹猴并无其他肝功能异常和健康异常。该结果表明,在非人的灵长类动物中,通过脂质纳米颗粒递送的ABE单碱基编辑具有较高的安全性。

在另一项研究中,瑞士苏黎世大学与荷兰玛西玛公主小儿肿瘤中心的联合团队,同样借助于脂质纳米颗粒递送的ABE系统在小鼠和非人灵长类动物中实现了肝脏组织中PCSK9基因的精准编辑,有效降低了PCSK9和低密度脂蛋白的含量。

这些成果将推动单碱基编辑治疗下一步的临床转化,同时为未来心血管疾病和肝病的预防治疗工作打开新的大门。

 
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