■本报记者 张思玮

从完成药品验收到药品信息维护，再到医生权限的设置，米托坦片近日在北京协和医院正式“落地”，开启了罕见病用药在中国内地快速落地的先河。据悉，这是内地首次通过临时进口途径解决我国某一罕见病临床急需药品问题。

“米托坦片是治疗肾上腺皮质癌的特效药物，适用于术后预防复发及不可手术切除的患者，较常规化疗有明显优势，可延长患者生存期。”北京协和医院泌尿外科副主任医师董德鑫告诉《中国科学报》，肾上腺皮质癌是发生于肾上腺皮质的恶性肿瘤，临床发病率低（约0.52/100万），恶性程度高、侵袭性强。

米托坦片于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌，并于2002年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。随后，米托坦片在加拿大（1978年）、巴西（1988年）、中国香港（1989年）、韩国（2001年）等多个国家和地区批准上市。目前法国Laboratoire HRA公司是米托坦片的全球唯一生产持证商。

遗憾的是，米托坦片在中国内地未注册上市，患者不得不奔波于中国香港地区、美国或通过代购高价购买药品。

北京协和医院是国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会办公室所在地，也是全国罕见病诊疗协作网的唯一国家级牵头医院，汇集了大量疑难病及罕见病患者。

为解决我国肾上腺皮质癌患者用药需求和保障用药安全，经过前期政策咨询、药品供应商寻找药品采购途径、临床需求调研和医院申报资料准备，在国家政府、卫生行政部门和药品监督部门等多部门近10个月的合力“破冰”下，北京协和医院摸索新路通过一次性进口的途径解决中国内地罕见病患者用药需求，并获得批准。

据了解，在米托坦片一次性进口申报过程中，北京协和医院医务处、内分泌科、泌尿外科、药剂科、临床药理中心等多方联动，共同起草《北京协和医院临时进口药品（米托坦）临床使用指南》《北京协和医院临时进口药品（米托坦）管理办法》《米托坦片患者用药知情同意书》等十余项文件。

国外多项研究表明，米托坦的疗效和不良反应与血药浓度呈相关性，使用米托坦治疗需在定期监测血药浓度基础上调整药物剂量。

“目前，内地尚无医院可对米托坦药物浓度进行监测，米托坦的有效性和安全性存在不确定性。”北京协和医院药剂科药师刘鑫表示，在后续的药品使用过程中，北京协和医院拟建立肾上腺皮质癌多学科诊疗团队，包括内分泌科、泌尿外科、药剂科、肿瘤内科、放射科、放射治疗科和病理科等，从治疗方案制定、临床疗效评估、药物相互作用、药物不良反应监控、血药浓度结果解读等多个角度做好肾上腺皮质癌患者个体化及规范治疗的管理。

目前，北京协和医院药剂科已建立米托坦血药浓度测定的高效液相色谱法，并完成14例次血药浓度检测，为米托坦治疗的有效性和安全性保驾护航。