■张磊

长期以来，我国细胞治疗领域相关法规缺位、错位、滞后，不但引发了细胞治疗究竟是医疗技术还是药品的长期争论，而且还造成了临床应用乱象丛生。

从1993 年原卫生部颁布《人的体细胞治疗及基因治疗临床研究质控要点》，首次将体细胞制剂纳入药品管理，到2009年《医疗技术临床应用管理办法》将细胞治疗又归为第三类医疗技术；从2012年叫停未经批准的干细胞疗法到2016年叫停未经批准的免疫细胞疗法，一次次试错，一次次封杀，陷入死循环。迄今为止，我国细胞治疗药品开发颗粒无收。

日前，国家卫健委又发布关于《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》（简称《办法》）征求意见稿，明确有条件的医疗机构可以“备案制”的方式开展体细胞临床研究，完成研究后经过备案可开展收费细胞治疗项目，与之前原国家食药监总局颁布的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》（试行）规定人体细胞产品按照药品准入程序构成了“双轨制”。

而《办法》第二条“体细胞治疗是指来源于人自体或异体的体细胞，经体外操作后回输（或植入）人体的治疗方法”并未明确“体细胞治疗”究竟是“医疗技术”还是“药品”？

如果将《办法》中的“体细胞治疗”理解为“医疗技术”，显然与相关上位法《医疗技术临床应用管理办法》的负面清单和分类目录管理以及《生物医学新技术临床应用管理条例》（2019年2月征求意见稿）将“干细胞技术、体细胞技术”列为高风险，临床研究和转化应用由国务院卫生主管部门采取“审批制”准入相背离。

依照现行《药品注册管理办法》规定，体细胞治疗应按照I/III类新生物制品进行药品注册。如果《办法》中的“体细胞治疗”未获准药品注册就在医疗机构生产销售和使用，就触犯了《药品管理法》关于制售假药条款。

除此之外，将《办法》中的“体细胞治疗”归为“院内制剂”的话同样需要按照《药品管理法》规定注册和生产，并且《医疗机构制剂注册管理办法》第十四条规定“含有未经国家食品药品监督管理总局批准的活性成分的品种”不得作为医疗机构制剂申报。

细胞制剂被称为医药史上最为复杂的治疗性产品，其与化学成分明确的药物研发理念与规律有很大不同，研发者与监管者均缺乏经验。但是，任何一项新的法律法规制定不可与现行法规产生冲突。千里之堤溃于蚁穴，所谓“动态目录”和“错位服务”的说法均是伪命题，一个法规可以随意解释、有空子可钻的话，不可避免将带来混乱并导致失控的局面。

在“中国制造”向“中国创造”转型的时代大背景下，原先针对“仿制药”和“引进技术”为主所形成的监管体系，已难以应对战略性新兴产业所产生的新问题、新矛盾、新挑战，我国有必要针对组织工程、细胞治疗、基因治疗产品等“活的药物”开展顶层设计，可参照人用药品注册技术要求国际协调会（ICH）指南和国际上针对再生医学普遍的监管方案，通过专门立法来明确相关安全分级和分类准入路径。

例如，对于最小化干预、同源使用等低风险细胞治疗作为医疗技术准入，纳入《生物医学新技术临床应用管理条例》（2019年2月征求意见稿）；对于大于最小化体外操作的中高风险细胞治疗按照《药品注册管理办法》准入；对于临床急需且现有医疗手段未能满足治疗的病人，可在有资质医院由授权医生在患者知情同意条件下，“同情使用”处于临床研究阶段细胞药品；对于未能满足临床需求的罕见病可以有条件批准细胞制品临床应用，在一定时期内收费治疗。

（作者系中国生物工程学会理事）