11月14日，《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2026年版）》正式公布。罗氏制药突破性创新药舒友立乐（艾美赛珠单抗注射液）成功纳入新版医保目录，医保报销范围覆盖伴或不伴凝血因子VIII抑制物的 A 型血友病患者规律替代治疗。这也是我国首次将成人血友病规律替代治疗纳入国家医保支付。

艾美赛珠单抗纳入医保。罗氏制药供图

血友病是一种严重的遗传性凝血障碍性疾病，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病约占80%-85%。艾美赛珠单抗是我国血友病领域目前唯一获批的双特异性抗体创新疗法，同时也是唯一实现全年龄段覆盖的非因子类药物。

对于血友病患者而言，生命的底色曾被频繁的静脉穿刺和对自发性出血的担忧所占据。由于传统因子类药物在体内代谢的特点，患者往往需要高频次地进行静脉注射。艾美赛珠单抗则为患者提供了全新的治疗选择和显著的临床获益。

首先，平稳持久的“全年龄段”保护让“零出血”成为可能。针对成人和青少年伴抑制物患者人群的HAVEN-1研究显示，对比未接受规律替代治疗，艾美赛珠单抗规律替代治疗可显著降低 87% 的出血风险，治疗零出血率高达 62.9%，长期随访整体安全性可控；针对儿童患者的HAVEN-2研究显示 ，治疗后年化出血率（ABR）可低至 0.3 次，为儿童关节保护带来重要获益。

其次，皮下注射极大减轻治疗负担。艾美赛珠单抗皮下注射给药，并提供灵活的给药方案，给药间隔最长可达每4周一次。这一改变极大减轻了患者频繁静脉注射的痛楚与治疗负担，让患者能够居家治疗，让患者回归正常生活成为可能。

最后，简化疾病管理无需常规监测。机制创新最终经临床结局验证：HAVEN系列研究显示，在伴或不伴FVIII抑制物的A型血友病患者中，艾美赛珠单抗规律替代治疗显著降低年化出血率。其较长半衰期支持每周、每两周或每四周皮下给药；常规治疗通常无需实验室监测药物活性，也不建议常规调整剂量，有助于简化 A 型血友病患者长期规律替代治疗管理。

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）临床首席专家杨仁池教授表示：“规律替代治疗是权威指南推荐的优选标准治疗方案。长期以来，静脉穿刺耐受性不佳、抑制物产生，是临床开展规范化治疗的两大现实障碍。艾美赛珠单抗依托双特异性抗体的创新机制与皮下注射的给药优势，依靠稳定的体内药物浓度，让患者实现长期良好的出血控制，大部分受试者可以达到‘零出血’的治疗目标。”