近期取得的进展催生了高效的“组织不可知论”药物，这些药物主要针对癌症的分子标记而非起源组织。然而，这类药物中仅有极少数被批准用于儿童。为此，肿瘤学家呼吁开发“年龄不可知论”癌症疗法——既组织不可知论、又被批准用于所有年龄段癌症患者的药物。

“儿童癌症治疗是一个巨大的需求缺口。这些药物极其有效，我们希望看到儿童能够获得它们。就个人而言，我认为所有药物都应该是年龄不可知论的。”美国威斯康星医学院肿瘤学家Razelle Kurzrock说，他是6月5日发表于《癌症趋势》的观点文章的作者之一。

过去，癌症是根据其起源组织进行诊断和治疗的；而现代精准癌症治疗则直接针对特定的分子异常，或标记这些异常以便免疫系统识别和处理。由于不同组织的癌症有时会利用相同的分子异常来生长和逃避免疫系统，因此相同的药物可以组织不可知论的方式用于治疗多种癌症。并且，由于其靶向特性，与传统癌症治疗相比，精准治疗通常副作用更少。

“癌症是由潜在的基因组驱动因素驱动的，而非由其起源组织（如结肠或乳腺）决定的。”Kurzrock说，“精准治疗就像智能炸弹——它们提供的疗法能精确地靶向癌症中的异常。”

然而，目前获批准用于儿童的组织不可知论精准药物极其稀少。研究人员指出，截至2024年6月，在187种癌症精准疗法中，美国食品药品监督管理局仅批准144种用于成人，能用于儿童的更是稀少。在欧盟和日本也存在类似的情况。

“仅有3种抗癌药物获批适用于所有年龄段的患者。”Kurzrock说，“另有4种药物仅获批用于特定年龄段的儿童，例如12岁及以上或6岁及以上。这意味着，假设你是一名10岁患儿，若该药物仅获批用于12岁及以上患者，那么保险公司就可以拒绝为你的药物支付费用。”

研究人员表示，获批用于儿童的精准疗法之所以较少，有几个历史原因。“本质上，儿童被定义为弱势群体，且他们无法自行给予知情同意。”威斯康星医学院儿科肿瘤学家Matthew Kudek说，“另一个问题是，儿童癌症药物领域无法像成人癌症那样具备同等的收益潜力，因为儿童癌症总体发病率较低，因此其中每一种具体的癌症类型就更为罕见了。”

然而，研究人员指出，从科学和临床的角度来看，没有理由不批准这些药物用于儿童。

“实际上，儿童对药物的耐受性远强于成人，尤其是老年人。”Kurzrock说，“既然能用一种药物治疗80岁的老人，就应能治疗2岁的幼儿。后者的适应能力通常更强，出现的副作用也更少。”

尽管儿童癌症的罕见性意味着几乎不可能找到足够的患者样本来开展儿科临床试验，但研究人员表示，可以通过其他途径批准这些药物用于年龄不可知论的使用，例如，通过分析电子健康记录数据。

“如果我们能了解一种药物的吸收率和清除率，并且知道杀死癌细胞可能需要多大剂量，我们就可以利用这些工具和数据来提出有力依据，证明该药物在不同人群中使用既安全又有效。”Kudek说，“展望未来，对于精准癌症治疗而言，年龄不可知论的审批应成为常态，而非例外情况。”

相关论文信息：

http://doi.org/10.1016/j.trecan.2025.04.015