“腱鞘巨细胞瘤（TGCT）对患者的影响远不止肿瘤本身的存在，还会影响患者的工作能力、自由活动能力以及日常活动的能力。”近日，北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗研究中心主任牛晓辉教授表示。

前不久，一项评估Pimicotinib（匹米替尼）在不可手术成人腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者中有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床研究（MANEUVER研究）显示，每日一次给药的匹米替尼在主要终点客观缓解率（ORR）方面表现出具有统计学意义的改善：经盲态独立评审委员会（BIRC）评估，第25周ORR达54.0%，显著优于安慰剂组的3.2%。此外，该研究在所有次要终点上也均显示出具有统计学和临床意义的改善。

“在MANEUVER研究中，我们观察到了目前系统治疗中最高的客观缓解率，同时在疼痛、僵硬程度和关节活动度等指标上均呈现出统计学的显著改善。这些对TGCT患者及医生来说都非常重要，展示了匹米替尼的治疗潜力，让患者能在更少的副作用影响下开展日常生活。”牛晓辉说。

MANEUVER研究是由和誉医药开展，研究覆盖了中国、欧洲和北美等多个国家。研究显示，匹米替尼治疗13周后即有41.3%的患者实现了客观缓解。截至主要分析的数据截止时间，根据RECIST v1.1标准经盲态独立评审委员会（BIRC）评估，匹米替尼组近全数患者（58/63，92.1%）出现肿瘤体积缩小，其中1例达完全缓解（CR）、33例达部分缓解（PR）。中位缓解持续时间（DoR）在数据截止时尚未达到。

此外，针对专为TGCT设计的肿瘤体积评分（TVS）分析显示，匹米替尼治疗组近2/3患者（61.9%）肿瘤体积缩小≥50%，显著优于安慰剂组（3.2%）。并且，匹米替尼耐受性良好，其安全性特征与既往研究数据一致，未观察到胆汁淤积性肝毒性或毛发/皮肤色素减退等不良反应。

据悉，匹米替尼是由和誉医药自主研发的一款新型口服高选择性CSF-1R小分子抑制剂。此前，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）将其纳入优先审评，用于需要系统性治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的患者。

“尽管腱鞘巨细胞瘤（TGCT）发病率较低，但对以劳动年龄人群为主的患者的日常生活影响巨大——肿瘤在关节内及关节周围生长引发的肿胀、疼痛、僵硬和活动受限，严重损害患者生活质量，”默克医药健康全球研发负责人兼首席医疗官、继任首席执行官Danny Bar-Zohar博士表示。