作者:张思玮 来源:中国科学报 发布时间:2025/3/21 18:04:24
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我国儿童丙肝患者不再“无药可用”

 

近日,树兰(博鳌)医院为一位7岁丙肝患儿开出了泛基因型创新药索磷布韦维帕他韦口服微丸的全国首张处方。这标志着我国儿童丙肝治疗领域迎来了重要突破,改写了我国12岁以下儿童丙型肝炎患者长期面临“无药可用”的治疗困境。

患儿服药(树兰(博鳌)医院供图)

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丙型肝炎病毒(简称丙肝)是一种由HCV感染引起的病毒性肝炎,主要经血液、性和母婴传播。

据世界卫生组织估计,截至2019年,全球有5800万慢性丙肝患者,当年新增150万慢性丙肝感染者,约29万人死于HCV相关疾病 。中国、俄罗斯、印度、巴基斯坦是全球丙肝患者人数最多的四个国家。

“儿童感染丙肝往往发病隐匿,且没有明显症状,这种隐匿性使得疾病在早期难以被发现和诊断,导致许多患儿在不知不觉中进入慢性感染阶段。”树兰(博鳌)医院肝病科主任梁志军表示,随着年龄增长和感染时间延长,患儿多年后很有可能面临丙肝发展为肝硬化或肝癌的健康威胁。

此外,丙肝还可能对患儿的认知功能和心理健康产生负面影响,导致注意力不集中、学习能力下降等问题,甚至遭遇误解和歧视。因此,早期对儿童慢性丙肝患者开展治疗就显得极其重要。

然而,很长一段时间,国内儿童丙肝患者长期面临着无新药可用的困境,尤其在12岁以下儿童中,治疗选择极为有限。

梁志军介绍,过去30年,国内儿童丙肝治疗主要依赖以干扰素为基础的方案,但其疗效有限且副作用显著,不仅病毒清除率低、治疗周期长,且容易引起白细胞减少、食欲减退等问题,进一步影响丙肝患儿的成长发育。

据了解,索磷布韦维帕他韦口服微丸具有安全性高、药物间相互作用小,能有效清除丙肝病毒,降低疾病进展风险,其儿童剂型的口服微丸设计则特别适合儿童患者,帮助提高患儿服药的便利性和依从性,减少了长期用药带来的心理负担,从而显著改善患儿生活质量。

“现在,儿童丙肝治疗目标不仅是帮助患儿实现病毒学治愈,还要通过持续的肝功能复查和随访观察,尽量阻止肝纤维化、肝硬化、甚至肝癌的发生。”梁志军说。

树兰(博鳌)医院副院长林胜璋表示,丙型肝炎是全球公共卫生的重大挑战之一,消除这一威胁是全人类的共同心愿。此次索磷布韦维帕他韦口服微丸成功落地应用,是我国儿童丙肝治疗领域的一个重要里程碑,不仅为更多患儿带来了新的治愈希望,也为我们医院的医疗水平和服务能力增添了新的亮点。

“今后,我们医院将持续按照乐城医疗特区的规定,严格执行药物的规范化使用,同时建立儿童丙肝专病管理平台,提供用药随访、耐药监测等全流程服务。”林胜璋说。

乐城医疗药品监督管理局副局长王惠震表示,从曾经的“无药可用”到如今的“口服治愈”,这是海南自贸港建设与乐城先行区开放政策的又一标志性成果,更是为全国丙肝患儿家庭点亮希望之光的民生答卷。

乐城管理局副局长易拓新强调,作为中国医疗对外开放的“试验田”,乐城先行区始终致力于让中国患者同步享受全球最先进的药物和医疗技术。索磷布韦维帕他韦口服微丸的成功落地正是这一使命的生动体现。

吉利德科学全球副总裁、中国区总经理金方千表示,索磷布韦维帕他韦口服微丸在海南乐城获批并迅速在树兰(博鳌)医院落地,是国家先行先试创新政策支持下,丙肝治疗领域实现的又一重要里程碑。吉利德将继续与各方携手、密切合作,共同推动索磷布韦维帕他韦口服微丸加速惠及有需要的患者,不仅帮助更多家庭拥抱健康希望,更要为实现“健康中国2030”消除病毒性肝炎的目标贡献力量。


 
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