上海交通大学医学院附属仁济医院风湿科教授叶霜团队领衔的多中心真实世界研究显示，托法替布（TOF）作为初始免疫抑制方案，对抗MDA5阳性皮肌炎合并间质性肺病（MDA5+DM-ILD）患者的1年无肺移植生存的获益，显著高于钙调磷酸酶抑制剂（CNI）。研究成果为该高风险、难治性风湿病的治疗提供了重要循证证据，有望进一步改写指南并挽救更多患者的生命。相关研究近日发表于《欧洲呼吸杂志》。

抗MDA5阳性皮肌炎是一种好发于东亚人群的特殊类型皮肌炎，因常并发快速进展性间质性肺病（RP-ILD）且对常规免疫抑制治疗方案疗效欠佳，发病后半年内死亡率曾高达50%左右，是最具挑战性的风湿病之一。

仁济医院风湿科团队前期在国际上率先开展一项单中心探索性研究（pilot-study），提示TOF联合糖皮质激素用于治疗早期MDA5+DM-ILD患者可显著改善疾病预后。

在此基础上，本项真实世界研究纳入了2014年4月至2023年1月期间来自国内5个三甲综合性医院的新诊断、初发的MDA5+DM-ILD的成年患者，对比了TOF与CNI作为MDA5+DM-ILD的初始免疫抑制方案的有效性和安全性，主要疗效终点为1年内无肺移植生存率。

研究图示。图片来源于《欧洲呼吸杂志》

  ?

原始数据显示，在符合入排标准的队列中，TOF组（n=290）和CNI组（n=225）分别有94名和105名患者在1年内死亡或接受肺移植。进一步分析表明，TOF组患者1年内无肺移植生存率显著高于CNI组，且患者的1年内死亡风险降低了28%。亚组分析显示，年龄<60岁、非RP-ILD、基线氧合指数≥300mmHg的人群更可能从TOF治疗中获益，而机会性感染是最主要的治疗相关严重不良事件。

相关论文信息：https://doi.org/10.1183/13993003.01488-2024