7月16日，元羿生物（Tenacia）宣布，其授权引进并商业化的泽元安(加那索龙口服混悬剂)已获得国家药品监督管理局批准，用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症患者癫痫发作。这是全球首个也是目前国内唯一一个获批用于治疗CDKL5缺乏症（或称为“希舞综合征”）患者癫痫发作的药物，用于治疗严重而罕见的遗传性神经发育性疾病。该口服混悬剂也是首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于这一患者群体的疗法。

泽元安, 加那索龙（Ganaxolone）口服混悬剂。  元羿生物供图

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CDKL5缺乏症是由位于X染色体的CDKL5基因功能缺失性突变导致的遗传性神经发育性疾病。该病特征是发病早，患者多在出生后1至10周发病，癫痫发作难以控制，严重损伤婴幼儿大脑发育与健康。患者通常还存在严重运动发育滞后、智力障碍、睡眠障碍、脑性视觉损伤及胃肠道功能异常等症状。其他常见共患病还包括进食问题、自主神经功能障碍、孤独症样表现，以及以呼吸道感染最为常见的感染等。相关癫痫症状可能伴随患者终生，给患者和家庭带来极大负担。

目前，CDKL5缺乏症的癫痫发作主要通过传统抗癫痫发作药物、生酮饮食、迷走神经刺激等方法进行对症治疗。但这些治疗方案疗效有限，随着治疗时间的延长，疗效逐渐降低，并存在安全性挑战。除加那索龙外，目前尚无其他药物获批用于该患者人群的治疗，因此急需疗效明确和安全性良好的创新治疗方案，持续控制癫痫发作，提高患者的生活质量。

泽元安是一款靶向GABA_A受体的正向别构调节剂。该药物由美国Marinus公司研发，由元羿生物于2022年授权引进中国，是首个获得FDA批准用于CDKL5缺乏症患者群体的疗法，曾获FDA罕见病资格和儿童罕见疾病资格认定。该疗法目前已在美国、欧盟等国家和地区获批，为全球CDKL5缺乏症患者提供了全新的治疗选择。

泽元安（加那索龙口服混悬剂)全球III期关键试验的结果显示，其疗效显著优于安慰剂组，同时具有良好的安全性和耐受性。2年长期开放性研究结果显示，使用泽元安的患者中，30%~50%患者癫痫发作频次下降≥50%，近10%的患者实现了3个月内无发作。 最常见不良反应为嗜睡及镇静，因不良反应导致停药的发生率低于安慰剂组，长期扩展研究未见新发不良反应，显示了长期使用的有效性和安全性。

元羿生物首席执行官陈小祥表示：“CDKL5缺乏症是一种罕见、严重且进展迅速的遗传性神经发育性疾病，严重影响患者及其家庭的健康和生活质量。泽元安在中国获批是一个充满希望和意义的里程碑，填补了当前中国CDKL5缺乏症患者未被满足的治疗需求，为众多家庭和生命点燃了全新的希望。”