“杜氏肌营养不良症(DMD)目前尚无治愈方法,但患者可以通过综合治疗,改善患者生活质量。常规治疗方式包括激素治疗、辅助药物等。其中激素治疗是基石,国内广泛应用的激素药物包括醋酸泼尼松以及辅助药物如辅酶Q10等可通过改善肌肉的能量代谢,有助于延缓DMD患者的病情进展,为患者提供了更多的治疗选择。”河北医科大学第三医院神经内科教授赵哲表示。
DMD作为一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,已被纳入《第一批罕见病目录》。在我国,每3853名活产男婴中就有1名可能患有此病。随着病情的发展,患者的行动能力会逐渐丧失,严重影响生活质量。面对高昂的治疗费用和有限的医疗资源,许多DMD患者家庭陷入了困境。
前不久,北京康盟慈善基金会与远大医药共同启动“携手共进,关爱DMD”辅酶Q10赠药公益行动,旨在通过实际援助减轻患者家庭的经济负担,助力DMD患者延缓疾病进展,点亮希望之光。据了解,远大医药为该项目捐赠能气朗辅酶Q10片共计6000盒,惠及全国400名患者,每名患者将获得15盒药品。
“DMD需要持续治疗且伴随多种康复手段,经济压力巨大,公益赠药活动的开展不仅能够显著减轻患者家庭因长期用药而产生的经济负担,也为患者家庭带来了心理支持和社会交流的机会,更为重要的是,促进了社会各界对DMD的认识、关注与支持,为DMD患者及家庭争取到了更多宝贵的资源与帮助。”赵哲说。
首都医科大学附属北京儿童医院神经内科教授杨欣英特别强调了DMD早期诊断对家庭的重要性。“早期诊断不仅能筛查出母系成员中的DMD携带者,指导其进行心脏功能监察,预防心肌病风险,还能通过遗传咨询帮助家庭做出明智的生育决策,避免再生育出患病儿童,从而为患者及其家庭带来长远的健康福祉”。
不过,儿童DMD与成人患者在症状表现和治疗需求上存在差异。儿童期患者处于症状早期,治疗重点在于康复项目如关节牵伸、力量训练及药物治疗,同时需避免营养过剩,监测心功能以早期发现心肌病。
而成年期患者多已进入不能行走期,治疗模式转为多学科团队合作,重点关注呼吸训练、维持上肢功能、调整坐姿卧姿及心脏和呼吸功能的药物治疗。此外,成年患者还需特别注意营养支持、舒适护理及心理调适,以确保生活质量。
远大医药相关负责人表示,希望通过此次公益行动,能够为DMD患者带来实实在在的帮助,让他们感受到社会的温暖和关爱。
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