复旦大学附属眼耳鼻喉科医院教授钱江团队与中山大学中山眼科中心教授杨华胜团队合作，聚焦高危单眼视网膜母细胞瘤患者的治疗探索，开展双中心前瞻性研究，证明了3次化疗周期治疗策略，在疗效上不逊色于传统的6次化疗周期，在安全性、经济性以及提升患者生活质量方面则更具优势。10月21日，相关研究发表于《美国医学会杂志》。

视网膜母细胞瘤是婴幼儿时期最常见的眼内恶性肿瘤，患病率为1/15000~1/20000，全球每年新增患者约8000人，我国每年约新增患者1000人。视网膜母细胞瘤多见于5岁以下儿童，其中1/4为双眼发病，部分有家族史。

对高危单眼视网膜母细胞瘤患者而言，眼球摘除术是常见的治疗手段之一，术后需要全身化疗，传统的6次标准化疗周期可以降低肿瘤远处转移的风险，提高患者生存率，但给患者带来的全身副作用和经济负担也不容忽视。

研究人员共纳入了187名因高危单眼视网膜母细胞瘤而接受眼球摘除术的儿童患者，他们被随机分配至3个疗程方案组和传统的6个疗程方案组，并接受了不同周期的卡铂、依托泊苷和长春新碱化疗方案。

结果显示，3个疗程方案组和6个疗程方案组的5年生存率分别为90.4%和89.2%，两组的总生存率无显著差异，同时两个中心的数据高度一致。此外，在安全性方面，6个疗程方案组的患者经历了更多的不良事件；在经济性方面，3个疗程方案组的治疗成本明显低于6个疗程方案组；在生活质量方面，3个疗程方案组的患者在化疗期间的生活质量评分下降幅度较小，而且化疗结束后恢复更快、生活质量更高。

3个疗程方案组对比传统的6个疗程方案组，无病生存率无显著差异。图片来源于《美国医学会杂志》

研究团队表示，该策略可有效缩短治疗周期，更好地维持治疗效果，预示着全球视网膜母细胞瘤的诊疗指南将迎来重大变革，为患者提供了更为优化及安全治疗。

《美国医学会杂志》指出，这项研究对罕见肿瘤治疗具有重大意义。托马斯杰斐逊大学医院威尔斯眼科医院教授Carol Shields评论，该研究的3个疗程化疗方案具有里程碑式的重要性，减轻了患儿家庭的经济压力，提高了治疗完成率，有望挽救更多患儿的生命。

相关论文信息：https://doi.org/10.1001/jama.2024.19981