来源:科学网 发布时间:2021/1/16 0:05:01
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“基因魔剪”首次直接用于人体试验

 

人类视网膜。CRISPR疗法首次被直接用于人体,以治疗一名遗传性失明患者。

 

一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人。据3月初英国《自然》网站报道,科学家首次开展临床试验,将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体,治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症(LCA10)。LCA10是导致儿童失明的主要原因,目前尚无治疗方法。CRISPR-Cas9有“基因魔剪”之称,在最新试验中,这种基因编辑系统的组件将被编码于病毒基因组中,然后直接注入患者眼睛的近光感受器细胞内。这项最新实验名为“光明”(BRILLIANCE),由美国俄勒冈健康与科学大学遗传性视网膜疾病专家马克·彭勒斯与美国Editas Medicine公司等携手开展,他们表示,此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的能力,具有里程碑意义。

 
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