作者:李惠钰 来源:中国科学报 发布时间:2020/9/24 14:32:45
选择字号:
ITP疾病周:创新疗法助力患者无畏疾病束缚

 

每年9月21日至9月27日被定为国际免疫性血小板减少症(ITP)疾病周。该活动是由The Platelet Disorder Support Association在2010年发起,旨在帮助这些只是磕碰、摩擦就会血流不止的疾病人群,提高公众对ITP的认知,关心并支持ITP患者。

今年国际ITP疾病周的主题是“无畏ITP束缚,凝聚自由新力量”。为了鼓舞患者治疗的信心,日前,“拥抱远方?梦想启航—公益摄影大赛”线下评审会也成功举办,业内希望通过这些活动,向大众普及血液疾病知识,改变患者对ITP的认知。

“ITP不会成为患者生活中的‘紧箍咒’,只要接受规范化治疗,患者可以获益并能让生活质量得到很好的提高。我们期待有更多的患者经过积极的治疗后,得以享受自在的人生。”ITP家园—血小板之家创始人孟桐妃说。

生活质量甚至低于癌症患者

ITP是一种常见的获得性自身免疫性出血性疾病,约占出血性疾病总数的1/3。目前在我国成年人群中,ITP发病率为5-10/10万,育龄期女性发病率高于同龄男性,60岁以上的老年人更是该病的高发人群;在儿童群体中,ITP发病率约为4-5/10万。

北京大学人民医院血液病研究所副所长张晓辉表示,ITP的主要发病机制是由于机体对自身抗原失去免疫耐受,导致免疫介导的血小板过度破坏和血小板生成受限,引起的血小板计数减少。患者往往有出血功能障碍,临床表现上以皮肤黏膜出血为主。由于患者出血的严重程度与血小板计数呈负相关,因此当血小板低于30×10的9次方/L时,患者的情况就变得比较危急,会引发内脏出血,如胃肠道出血、颅内出血等,危及患者的生命健康。

“但是ITP并非不磕碰就不出血,9.6%患者面临严重出血的情况。因此,ITP患者往往会因为出血风险大、疾病转归的不可预测性、对疾病的恐惧感、需长时间治疗、社会活动减少、影响工作等各种因素导致生活质量严重降低,甚至低于癌症患者。”张晓辉说。

创新药使更多患者获益

目前,临床对于ITP的治疗上多采用糖皮质激素、静脉注射大剂量丙种球蛋白等一线治疗方案。这些药物短期内能有效提升血小板计数,但长期使用会出现骨质疏松、股骨头坏死等不良反应,不仅无法保证达到持续缓解,由此引起的副反应也可能超过获益。

近年来,随着对ITP疾病的深入了解及创新型药物的研究推进,血小板生成素(TPO)受体激动剂的出现,为ITP患者提供了新的治疗选择。

“目前,在国内已有的TPO受体激动剂中艾曲泊帕是我国首个也是唯一获批用于ITP治疗的口服小分子、非肽类TPO受体激动剂。”张晓辉解释说,“2019年该药纳入国家医保目录乙类范围,极大的减轻了患者的经济负担,进一步提升患者使用创新药品的可及性和可获得性,使更多患者从中受益。”

此外,张晓辉谈到,对于绝大多数ITP患者而言,ITP就像高血压一样,是一种慢性病,治疗周期较长。目前虽然有创新药进入了国家医保,在一定程度上减轻了患者的经济负担,但这些药物多为住院报销,而约90%的ITP患者仅需要在门诊接受长期治疗。

“鉴于这种临床现状,我建议将ITP用药纳入门诊特殊疾病或者门诊慢性疾病报销保障范围。这样做会有至少三分之二的ITP患者获益,也避免了医疗资源浪费,降低住院率,提高患者的生活质量。”张晓辉表示。

 
版权声明:凡本网注明“来源:中国科学报、科学网、科学新闻杂志”的所有作品,网站转载,请在正文上方注明来源和作者,且不得对内容作实质性改动;微信公众号、头条号等新媒体平台,转载请联系授权。邮箱:shouquan@stimes.cn。
 
 打印  发E-mail给: 
    
 
相关新闻 相关论文

图片新闻
印度法律阻碍科学家与世界分享新微生物 天问一号完成第三次轨道中途修正
3个国家级杜鹃花新品种获授权 应对全球自然衰退亟需“安全网”
>>更多
 
一周新闻排行 一周新闻评论排行
 
编辑部推荐博文