阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease, AD)、帕金森病(Parkinson’s disease, PD)和许多其他神经退行性疾病(Neurodegenerative disorders, NDD)随着世界人口老龄化进展发病率剧增。NDDs是由蛋白质异常聚集、炎性机制、氧化应激、线粒体功能障碍、遗传及表观遗传等各种因素导致的神经元及其突触的进行性丢失，进而相应的神经元功能缺损。

尽管在NDDs发病机制等方面取得了不少研究进展，但从生物学到治疗的转化缺口始终存在。疾病的修饰治疗（Disease-modifying therapy, DMT）是通过医学干预达到改变疾病临床进展轨迹的治疗方法。目前尚没有任何疾病修饰治疗被批准用于NDDs的治疗。

Jeffrey Cummings博士在这篇发表于《转化神经变性病》（Translational Neurodegeneration）的综述论文中对DMT提出了新的见解并进行了详尽的讨论。将来的研究方向将集中于寻找可能的疾病修饰效应分子；开发新的动物模型，以便更准确地预测疾病修饰对人类的治疗功效；收集多种体液及影像生物学标记物，用以对疾病修饰治疗的有效性进行全面监测和评估；推进临床试验新方法。这将促进基础研究向临床应用的转变，最终使病人受益。

图为神经退行性疾病的疾病修饰概念框架，其中包括用生物标志物和疾病修饰疗法（DMT）的临床支持来保护神经，预防神经退行性病变。图片来自论文。

《转化神经变性病》是一本开放获取的同行评议期刊，期刊涵盖与神经退行性疾病相关的研究、疗法和教育。《转化神经变性病》通过为新的见解和讨论提供一个高可见度的平台，在基础研究、转化研究和临床研究之间建立了一个全新的桥梁。期刊中包括帕金森病和各种运动障碍、阿尔茨海默病和其他失智症、运动神经元疾病以及其他神经退行性疾病。这本期刊由瑞金医院和BMC合作出版。

在运行6年后，《转化神经变性病》经评估被Science Citation Index Expanded收录。2018年6月将获得第一个影响因子。

Translational Neurodegeneration

doi:10.1186/s40035-017-0096-2