作者:张梦然 来源:科技日报 发布时间:2017/11/20 11:27:20
选择字号:
人类医疗史的节点,永久性改变基因以治愈遗传病
全球首例人体内基因编辑试验实施

 

科技日报北京11月19日电 (记者张梦然)美国《科学》杂志在线版17日报道了一项人类医疗史上的里程碑:科学家首次尝试在人体内直接进行基因编辑。他们向一名44岁的患者血液内注入了基因编辑工具,以永久性改变基因的方法来治愈严重遗传疾病。

这项临床试验在美国加州大学旧金山分校完成,受试者是44岁的亨特氏综合征患者布莱恩·马德。亨特氏综合征是一种罕见的、威胁生命的遗传性疾病,由基因突变导致,患者细胞代谢废物无法分解,累积在组织器官中,最终产生机能障碍。

马德所接受的基因编辑工具是锌手指核酸酶,而并非一直以来广受关注的CRISPR。与后者相比,锌手指核酸酶的“资历”更早,它被认为是第一代基因编辑工具,进行定位的序列更长,操作相对复杂,基因编辑的精准度也更高。

本次治疗中,非致病性腺相关病毒将运载着两个锌手指核酸酶和一个正常基因,直达患者的肝部细胞。到达后,锌手指核酸酶将准确找到“工作位置”,像剪刀一样将DNA双链切开,填充进正常基因。通过DNA的自我修复机制,原有的DNA片段会接受新的正常基因。

之前的“基因疗法”,是科学家们在培养皿中编辑人类细胞,再注射回人体内,并非对患者DNA直接编辑。而此前疗法也存在治疗范围有限、部分效果不持久的问题。新治疗成效将在三个月内得到确切答案,其一旦成功,将会推动基因疗法进入全面开展阶段。

这项试验目前引起了一定的担忧:尽管锌手指核酸酶安全性已经过测试,动物模型也得到良好反馈,但仍会有无法预计的副作用存在。不过,美国国立卫生研究院参与批准这一项目的官员表示,到目前为止,尚没有证据表明该疗法具有危险性,因此也不应害怕。

 
特别声明:本文转载仅仅是出于传播信息的需要,并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性;如其他媒体、网站或个人从本网站转载使用,须保留本网站注明的“来源”,并自负版权等法律责任;作者如果不希望被转载或者联系转载稿费等事宜,请与我们接洽。
 
 打印  发E-mail给: 
    
 
以下评论只代表网友个人观点,不代表科学网观点。 

目前已有0条评论
相关新闻 相关论文

图片新闻
性别规范影响农业整体绩效 首枚虾类琥珀在“石探记博物科学馆”展出
甜蜜基因的进化“殊途同归” 科学家首次实现活细胞RNA标记
>>更多
 
一周新闻排行 一周新闻评论排行
 
编辑部推荐博文
 
论坛推荐