作者:段歆涔 来源:中国科学报 发布时间:2014-7-8 10:30:06
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干细胞研究:在夹缝中生存
美加州再生医学研究所前途未卜折射学科困境

 

也许10多年后,人们发现对CIRM的投资是值得的。但就算CIRM不复存在,我们也已经有了大量干细胞研究的原始数据,这足以确保我们能够从NIH、工业界以及富人那里获得研究经费。

在2012年的会议上,患者和家属们观望CIRM申请的1亿美元经费能否得到批准。

图片来源:《旧金山纪事报》

Jonathan Thomas是美国加州再生医学研究所(CIRM)的董事会主席。得益于30亿美元的干细胞研究经费,世界各地的科学家云集到CIRM旗下,使其成为干细胞研究领域的领军者。但是,CIRM的项目经费到2017年就会耗尽,命运已不再掌握在科学家自己手中。为了赢得公众和政府的支持,Thomas知道他们必须拿出实际成果证明CIRM庞大的科研经费花得有价值,他说:“我们必须将科研项目研发出的成果尽快应用于患者身上。”

2004年,加州人投票支持CIRM,不仅促成了它的成立,还使其成为世界上最大的干细胞研究资助组织。30亿美元的庞大科研经费吸引了130名科学家来到加州进行科研,并且为当地创造了数千个工作岗位。在CIRM的资助下,总计有1700多份论文发表在各大期刊上,且有5项干细胞早期临床研究正在展开。

但是,CIRM在运营过程中也遇到了很多困难,为了应对关于低效和潜在利益冲突的各种指责,CIRM不断改进组织结构和实践方法。此外,CIRM还必须不断调整适应干细胞研究所遇到的伦理道德问题。

现在,经过10年的运营,CIRM在为自己的未来而奋斗。原主席、生物学家Alan Trounson离任,CIRM迎来了新主席Randal Mills,Mills是一名商人。CIRM正在筹划宣传攻势,争取选民支持新一轮总额达50亿美元的科研经费。不过,CIRM正在遭受越来越强烈的质疑,公众认为尽管花费如此大,但最终的好处并没有落到自己头上。

无论CIRM此次预算能否获得批准,它都将是科研创新领域的先行者,让后来者知道当传统资助机构对他们的研究不感兴趣时,如何才能筹得经费。

CIRM这些年经历的荣耀时刻大部分都与Palo Alto房地产公司的Robert Klein有关。2004年,是Klein提出的向公众寻求支持的方法让干细胞研究得以通过。Klein的成功为研究干细胞的科学家点亮了希望之火,此前胚胎干细胞研究遭受美国前总统乔治·沃克·布什的严厉限制。加州当时的投票结果不仅为干细胞研究挪开了绊脚石,还证明有相当一部分的公众支持干细胞研究。

在加州做出表率后,又先后有5个州对干细胞研究予以支持。得克萨斯大学干细胞生物学家、癌症生物学家Sean Morrison说:“在CIRM创立前,大家讨论的都是如何对胚胎干细胞研究予以限制。而在CIRM成立后,大家讨论的则都是如何跟上加州的脚步。”

下一步计划

Klein表示,科学研究变得比以往任何时候都容易遭受指责。虽然美国总统巴拉克·奥巴马在2009年对胚胎干细胞研究放宽限制,但他的继任者不一定也会如此——他们可能会重新拾起布什政府的旧政策,对胚胎干细胞研究予以打压。Klein特别指出:有26个州的领导者反对胚胎干细胞研究。

更要命的是,美国国立卫生研究院(NIH)获得的科研经费有所减少,这导致NIH旗下的再生医学研究中心于4月份关门。这就是Klein打算用来说服选民的例证,他说:“我们必须保护科学家能自由研究所有类型的细胞,为了达到这一目的,我们要将科研从宗教伦理中解放出来。”

在加州,研究者正在利用诱导性多功能干细胞和胚胎干细胞生成神经细胞、心脏细胞、眼球细胞以及皮肤细胞等,他们打算对这些细胞开展人体试验。研究者还正在开发可抵御癌症干细胞的药物,而后者正是癌症难以治愈的根源所在。此外,加州拥有世界上仅有的2项将基因编辑手段和细胞治愈手段结合来治愈艾滋病的临床治愈试验。研究者的工作环境非常优越:共有12套全新的试验设备以及专门的资金来源,年轻的科学家不用再为钱发愁。

饱受批评

荷兰莱顿大学医学中心的Christine Mummery说:“几乎所有国家的同行都特别嫉妒加州的干细胞研究者,但到目前为止他们还没有研究出能够用于治愈疾病的成果,因此他们饱受诟病。”

同样的批评经常包围着CIRM。1月22日,Thomas和CIRM负责研究与发展的高级副总裁Ellen Feigal在参加于洛杉矶召开的监督委员会会议上就遇到了令人不舒服的问题。委员会成员Jim Lott在观看幻灯片报告时失去了耐心,他有一个13岁的有脊髓损伤女儿。幻灯片通篇在用空洞的语言描绘CIRM的光明前景,没有一张涉及到CIRM到底有了什么样的成果,何时能帮助他的女儿从轮椅上站起来。Lott当场就说出了自己的疑问,但没有人能给他答案。会后Lott告诉Thomas,不要指望他再投票给CIRM。

Lott也承认CIRM正在做的科学研究是值得投资的,但CIRM没有很好地把自己的所作所为向公众呈现出来,没有让公众看到它能完成当初承诺治愈疾病的能力。

而且,怀疑者并不只是患者的家属。例如,一家医学杂志在2012年发表的一份报告称,CIRM的雄心壮志是不切实际的。而在2011年,为CIRM临床试验项目提供资金的加州门洛帕克市Geron公司停止了对项目的支持。

CIRM正在全力向Lott和民众展现自己的科研成果,并作出了一系列改变。3月,CIRM奖励给Asterias生物治疗药物公司1400万美元,用于继续测试因为资金短缺而被放弃的科研产品。为了加快研究进展,CIRM调整了资产组成结构,腾出更多现金用于最有可能获得成果的研究项目。例如,2013年,CIRM削减了基础研究经费,将节省下来的2亿美元投入到正在进行的疾病研究项目中。

利益纠葛

从CIRM获益的科学家认为,该组织的工作方式非常新颖。例如,2008年,CIRM同时为2个团队提供资助,其中一方是由加州大学旧金山分校免疫学家Jeffrey Bluestone领导的团队,另一方则是由ViaCyte公司领导的团队。CIRM要求他们相互合作,协同将源自胚胎干细胞的胰岛素生成细胞移植到糖尿病患者身上。

Bluestone发现,患者的免疫系统可能会破坏移植细胞,或者对移植细胞反应过于强烈。他们从动物实验中收集上来的数据表明,如果将细胞置于某种容器中再移植给患者,将避免有害的免疫反应。ViaCyte公司收到Bluestone的需求后,开始研发一种多孔薄膜——它将被用来盛放细胞。该公司目前正在与美国食品和药物管理局合作设计一项临床试验。Bluestone说:“我觉得如果没有CIRM当年的支持,ViaCyte公司不可能有现在的成就。”

斯坦福大学干细胞生物学与再生医学研究院负责人Irving Weissman收到了CIRM疾病小组提供的1900万美元的奖金,用于资助他与英国同事研发白血病的抗体疗法。Weissman的团队研发出一种抗体,进而成功地在动物身上进行了测试,并于去年12月又一次收到了来自CIRM的1300多万美元的资金——用于检验该抗体在人体中的安全性。

Weissman认为,CIRM的支持使得科学研究不必再小心翼翼地避免踩到红线,而能够以不断探索的科学精神推动项目持续进展。例如,在得到CIRM的资金后,他们可以展开两种可能有效的措施进行试验,这将大大增加成功治愈白血病的可能性。Weissman说:“这在以前是难以想象的,在所有的生物科技公司中,永远是金钱说了算,而不是科学家说了算。”

但也有一些人批评CIRM将过多的权利交到了科学家和科研项目的利益相关者手中。例如,医学研究所在一份报告中指出,CIRM将29个董事会席位分配给大学领导层、患者代理人和生物科技公司。这样分配的结果是,整个董事会不可避免地陷入利益纠葛中。作为回应,CIRM修改了投票规则——能够从某一个项目中获得资金的组织不能参与到投票中。

3月,CIRM作出了修改决定,而此前的投票方式遭受了多年诟病。作为出资方的CIRM却有1/3的决策成员是资金接收方。同样的问题也在困扰着其他类似于CIRM的组织。美国国内唯一能在规模上与CIRM匹敌的得克萨斯癌症预防与研究学院(CPRIT)也饱受各种指责,其中一项就是该组织会在没有进行同行评议的情况下优先把资金提供给“关系户”。

许多受到CIRM资助的科学家认为CIRM应该继续存在,但他们同时对自己的未来保持乐观。科学家Clive Svendsen说:“也许10多年后,人们发现对CIRM的投资是值得的。但就算CIRM不复存在,我们也已经有了大量干细胞研究的原始数据,这足以确保我们能够从NIH、工业界以及富人那里获得研究经费。”

为了应对CIRM可能不复存在的危机,Thomas正在努力整合更多资源,争取用节约出来的资金为正在进行的临床试验提供支持。但是,如果Klein愿意帮忙,这将不再是个问题。Klein将CIRM下一阶段的经费申请看成一场前所未有的、极端残酷的科学战争。他说:“如果我们现在动摇,那么政府就能够在科研领域确立自己的权威,在以后50~100年的时间里,科研将失去独立性。”(段歆涔)

《中国科学报》 (2014-07-08 第3版 国际)
 
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