作者:黄清华 来源:中国科学报 发布时间:2012-4-28 8:57:44
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黄清华:干细胞治疗研究如何“安全科学”

 
黄清华
 
干细胞治疗研究即干细胞技术临床转化研究。在该领域,病人安全科学不仅有利于促进患者医疗或临床试验安全,而且有利于提升我国干细胞治疗及其研究水平。
 
报喜不报忧
 
当前,我国干细胞治疗研究,包括提供干细胞疗法,存在一个突出问题,即报喜不报忧。这一问题表现在两个层次。
 
第一个层次,对干细胞(试验性)治疗临床观察的报告,是按临床医学研究报告传统范式的要求撰写的,既有个案报告,也有多案例观察分析报告。这类报告的科学性基本无需置疑,但如果从病人安全科学的方法论来看,却存在一些问题:其一,绝大多数只报告“有效”或者“效果好”的案例,鲜见“无效”或者“效果差”的案例,有关毒副作用、不良事件的报告则更为少见。这显然与干细胞疗法的实际情况不符。其二,有的报告所作结论过于仓促,不是基于对疗效、毒副作用和不良反应的长期跟踪观察作出的。这种报喜不报忧和急于求成的做法,对于促进干细胞技术临床转化研究、服务于健康目标和科学目的十分不利。
 
第二个层次,是违规从事干细胞治疗活动的商业性网站登载的“治疗实例”。这一类的报道根本无科学性可言。这种“病例报告”用短时的疗效来不恰当地提升患者的期望,以达到推销干细胞治疗的目的,从根本上违反了从事干细胞治疗有关临床活动的伦理,也导致我国干细胞治疗临床活动失范、失序现象严重。
 
研究报告须规范
 
干细胞虽然被认为是最有治疗前景的技术,但是,近几年国际上关于干细胞疗法的安全性研究显示,干细胞治疗存在致癌性和致畸性。这是因为全身应用的细胞有可能在体内持续存在或增殖,从而带来额外的毒性问题。外源细胞注入宿主细胞的长期后果仍是未知的。
 
加速这种进展的重要方法,就是客观报告观察所得,做到喜忧兼报,以便获得真实数据。
 
2009年底国外有一则“大脑注射干细胞患童未愈反长瘤”的报道:一个以色列家庭为了挽救患有致命脑疾的儿子,参加了高风险的婴儿胚胎干细胞注射实验性治疗。结果显示,注射导致男孩的大脑和脊髓中都出现了肿瘤。
 
患儿所患“共济失调毛细管扩张”,是一种非常罕见的致命性遗传疾病。随后,该男童病情恶化。对此,美宾夕法尼亚大学干细胞科学家埃尔哈特博士提醒说:“干细胞不是药品,它们可能以各种方式发生改变,其安全性仍需要进一步验证。”
 
这则报道提醒我们,干细胞治疗临床活动的规范性和安全性何等重要。
 
如何保证安全
 
干细胞治疗研究应如何融入安全科学考量?简言之,提供干细胞疗法的医疗机构必须明确:令人信服的安全性与疗效的临床前证据,是进行临床试验的前提条件,保证不用短时的疗效来诱导患者的期望,并且采取一切可能的措施,最大限度减少干细胞治疗所可能产生的副作用。
 
为此,干细胞临床研究者,包括正在提供干细胞疗法的医疗机构,应当与其他相关专业团体合作,做好以下工作。
 
首先,获得患者知情同意。向受试者客观、明确地说明参与干细胞临床试验的潜在好处和可能的副作用,是否有可供选择的其他治疗方法,不夸大干细胞疗法潜在的疗效。知情同意书必须着重指出细胞治疗的新颖性、试验性和相关风险。
 
其次,进行风险—效益分析。包括评估临床试验所用细胞的生物学特性,这些细胞的制备是否遵守了合适的生产标准,受试者的选择过程等。
 
第三,患者安全监督与副作用报告。所有临床研究(包括提供干细胞疗法)都必须设计独立监控计划,收集有关安全性和监督过程的真实数据。制定必要的商业保险计划、赔偿计划,以解决可能出现的纠纷。同时针对退出研究过程的受试者,提供额外的安全机制。
 
最后,规范研究结果的发表。无论临床试验的结果如何(包括副作用),建议研究者将其发表,以促进细胞临床转化研究的透明度,保证有效的并有竞争力的临床干细胞治疗的研发,以避免未来临床试验中不必要的伤害。
 
(作者系中国综合开发研究院〈中国脑库〉特聘研究员)
 
《中国科学报》 (2012-04-28 A3 观察)
 
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