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论文作者:John Dietschy 期刊:PNAS 发布时间:2009-1-28 14:26:5
科学家开发NPC病新疗法
 
科学家开发了一种可能治疗小鼠的C型Niemann-Pick病(NPC)的化合物。这种疾病是一种遗传病,它让胆固醇在细胞中积累,导致大脑损伤和死亡。John Dietschy及其同事发现仅注射一次称为CYCLO的化合物就可以释放出在细胞中积累的胆固醇,并逆转小鼠模型的这种病。健康细胞从血流中吸收胆固醇,并把这种化合物结合到细胞膜中,作为类固醇激素和胆汁酸的基本成分。患NPC的人类和小鼠有一种遗传突变,它阻止了胆固醇正确地通过细胞,这导致了胆固醇的积累。
 
这组作者向NPC小鼠注射了仅仅一剂CYCLO,然后发现了接受治疗的小鼠开始像健康小鼠那样处理胆固醇。甚至过了49天,这只注射了一剂 CYCLO的小鼠比未经治疗的同类小鼠的胆固醇负担显著降低,而且改善了肝功能、降低了神经变性,并且寿命显著更长。这组作者得出结论说,这种疗法暂时地让胆固醇运输缺陷正常化,而且可能有潜力成为NPC患者的一种疗法。相关论文发表在美国《国家科学院院刊》(PNAS)上。(来源:EurekAlert! 中文版)
 
(《国家科学院院刊》(PNAS),doi: 10.1073/pnas.0810895106,Benny Liu,John M. Dietschy)
 
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