图片来源:C. Rogers et al., Science
据9月26日的《科学》(Science)杂志报道说,囊性纤维化(CF)每年大约有1000个新被诊断的病例,其中70%的患者的年龄在2岁以下。研究人员称,这一具有重大危害性的遗传性疾病的一种新的模型——猪模型可能最终会给这种疾病带来更有效的治疗及预防策略。目前对CF的治疗可以延长CF病人的生命,但这种疾病仍然是无法治愈的。尽管引起CF的变异基因(称作CFTR)是在近20年以前被发现的,但CF的研究步伐已经放缓,其部分原因是因为CF的小鼠模型并不会产生人类患者所有的CF症状。
Christopher Rogers及其同事现在制造出了缺乏一个功能性CFTR 基因拷贝的小猪并发现了这些小猪产生了在罹患CF的婴儿中可以看到的许多胃肠道的问题,其中包括肠道梗阻以及胰脏、肝脏和胆囊的异常。这些结果尽管仍然是初步的,但它们提示,猪的模型可能是测试CF新疗法,及更深入探索在每个器官中丧失CFTR所造成的功能性影响的一种有价值的工具。(来源:EurekAlert!中文版)
(《科学》(
Science),Vol. 321. no. 5897, pp. 1837 - 1841,Christopher S. Rogers,Michael J. Welsh)