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基因治疗感觉神经性耳聋在白豚鼠试验中获良好效果 |
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我国专家发现羟基磷灰石可作纳米基因转染载体 |
我国耳鼻咽喉科专家、中南大学湘雅三医院院长
孙虹教授和他的科研团队经过十年研究发现，运用羟基磷灰石作为无机纳米基因转染载体，用以治疗内耳感觉神经性耳聋疾病，并在白豚鼠试验中获得良好效果。这一研究成果获得国际业内专家的广泛认可。
国内外多家实验室研究证明，利用基因治疗原理，向内耳转染有治疗作用的基因，可以用来治疗早期感觉神经性耳聋患者，从而避免形成不可逆的听力残疾。长期以来，国际医学界在基因治疗内耳疾病的研究中，大多采用病毒作为基因转染载体。病毒载体虽然基因转染率高，但对患者存在极高的致癌性和致变态反应性，投入临床有极大的风险。而非病毒载体、脂质体和高分子聚合物作为基因载体，也具有较大的细胞毒性，且制备和贮存复杂，生产成本也很高。
孙虹教授带领他的研究团队瞄准无机纳米作为基因转染载体的领域，与中南大学粉末冶金国家重点实验室合作，通过十年潜心研究，从无数种无机纳米材料中，最后麟选出羟基磷灰石（hydroxyapatite,HAT）作为纳米基因转染载体，成功地在活体豚鼠耳蜗细胞内表达出基因产物（NT-3基因）。这一原始创新性研究成果表明，虽然羟基磷灰石目前的转染率不太高，但科学上的可能性强烈提示了技术上的可行性。
据孙虹教授介绍，下一步将通过改良羟基磷灰石纳米基因载体的制备技术和配制条件，提高其基因转染率，形成具有自主知识产权的基因载体产品。同时，还可依托这项新技术，根据人和动物的不同组织、器官的特点，开发出更多适用不同物种、不同组织和器官的基因治疗产品，带动相关的材料科学和生物医学产业的发展。
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