本报讯 “基因治疗有望在未来治愈血友病，血友病患者通过补充因子VIII、护理和康复治疗等，完全可以像正常人一样健康地生活和工作。” 拜耳医药特药部市场总监王锦霞在第五届中国健康传播大会上如是说。据介绍，血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，血友病患者被称为孤独的“玻璃人”，因为患者血液中缺少功能正常的凝血因子，只要皮肤受伤，就可能流血几小时不止，如果不及时进行治疗，会导致剧痛、严重关节损伤、残疾甚至死亡。

 

记者了解到，近几年拜耳花费数亿美元用于血友病的研究和临床试验，其中重点投资于基因治疗领域。据介绍，基因疗法是指通过一种腺伴随病毒载体将编码产生凝血因子Ⅸ的基因导入患者体内的肌肉细胞，借助肌细胞产生大量的凝血Ⅸ因子，从而达到治疗的目的。拜耳公司通过与研究所和其他生物公司合作，应用新的分子工程技术来开发性能更好的重组凝血因子VIII，并在进一步提高生物产品安全性方面开展行业领先研究。

 

拜耳医药特药部市场总监王锦霞还在论坛上透露，最初甲型血友病的治疗是通过全血和血浆来提供凝血因子，但是它们仅部分有效。而拜科奇可以替代缺失的凝血因子，帮助甲型血友病患者预防和控制出血的发生。据了解，拜科奇是一种静脉给药的生物制品，目前是在国内第一个上市的基因重组人凝血因子VIII，由于在生产过程未使用人血白蛋白，大大降低了使用者感染血液病毒的风险。拜科奇在预防应用中的安全性已得到证实，使血友病患者降低出血频率、减少关节损伤、缩短住院时间、减少相关手术并且提高了生活质量。（李惠钰）

 

《科学时报》 (2010-11-15 B4 企业·合作)