▲于在林：天津溥瀛生物技术有限公司董事长
□龙九尊
在综述近5年全球基因药物的最新进展时，天津溥瀛生物技术有限公司董事长于在林表示，基因药物是生物医药药物研发的最主要方向。
基因药物是一种生物活性物质产品，临床上可用于疾病的治疗、预防和诊断性治疗。它的起始材料是基因组学研究中发现的功能性基因或基因的产物。
据介绍，基因药物类型广泛，包括重组蛋白质药物、人源化单克隆抗体、基因治疗药物、重组蛋白质疫苗、核酸药物等10多种类型。
人源化抗体药物进展最快
于在林说，近5年来，全球基因药物进展情况总体良好。截至今年5月份，全世界已经批准123种基因药物。
其中，进展最快、获得批准最多的药物是抗体药物。于在林表示：“在过去的几年内，至少有30种抗体药物获得批准，这个数据每年在增加。”
但是，目前抗体药物的疗效值得追问。于在林说，如今大规模应用的抗体药物，跟已经用了50年的5-FU相比，并没有体现出更好的效果。“现在几乎绝大部分的抗体药在临床上几乎没能延长病人的生存率（平均3个半月），但患者还要承担明显的毒副作用和巨额的药物费用。”
基因治疗药物——基因药物的一种。“目前仅在中国获得批准进入市场。但是，这种药物主要局限在肿瘤——头颈部的肿瘤上，而这种肿瘤在中国并不是很多。”于在林说。
于在林介绍说，重组蛋白药物的进展非常不错，这几年，重组蛋白药物已经获批了好几个新药。“像这种融合蛋白（HSA或Fc）、PEG化、微球技术，也是一个非常好的新药研发领域”。
最好的突破口
于在林所领导的实验室致力于基因药物的研究。一方面，致力于与重大疾病相关具有自主知识产权的人类新基因的发现，他说，目前他们共发现了37个人类基因，其中数个已经获得了美国专利。
另一方面，他们在长效化重组人血清白蛋白融合蛋白技术平台用于新药研发已取得明显的进展。“现在已经完成两个治疗用生物制品国家I类新药的临床前研究，进入临床试验研究注册申报阶段。这两个新药均是新分子结构的创新重组蛋白质药物。在今后两年里有望每年再完成1个新药的临床前研究工作。”
于在林说，尽管目前基因药物进展不错，但是基因药物领域存在亟待解决的关键技术问题。
最重要的是加强原创性研究，形成自主知识产权。“只有掌握了新分子结构的发明专利，掌握了最原创的专利，今后才能用它进行药物的研发。”
其次要发展核心技术和公共平台技术，赢得竞争主动权。于在林表示，在基因药物这个领域，中国、美国、欧洲其实是比较接近的。“中国缺的不是技术而是要发现有价值的基因，在技术方面已经没有什么壁垒挡住我们”。
于在林表示，改进（长效）型基因药物的研发是我国生物医药的最好的突破口。“它的安全性比基因治疗药物好得多”。
《科学时报》 (2010-7-5 B3 视界·观察)
