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作者:包晓凤 龙九尊 来源:科学时报 发布时间:2010-3-21 20:43:19
平台和模式:诺思兰德之门

 
□本报记者包晓凤 龙九尊
 
基因治疗的巨大前景和希望冲击着科学界和投资商。在最初的阶段,乐观和狂热压倒了谨慎和规范。直到1999年,一名叫Jesse Gelsinger的患者接受基因疗法而死亡之后,局势才得以扭转。
 
基因治疗的原理很简单:通过载体(通常是一种病毒)携带着健康基因进入患者的细胞内,如果工作正常,病毒会将其携带的DNA和健康基因释放到细胞内,以校正基因缺陷。它主要用于传统药物无能为力的领域,比如遗传性疾病、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病的治疗。当时接受基因治疗的Jesse Gelsinger患有一种罕见的肝脏疾病。
 
“这一事件使得科学家们和企业家审慎地对待基因治疗。”许松山回顾基因治疗的发展历程时这样总结道。他是北京诺思兰德生物技术股份有限公司(以下简称诺思兰德)董事长兼CEO,诺思兰德的主营业务是专门从事生物新药研发、技术转让及技术服务。
 
整个行业将扭转亏损
 
他说,经过这次打击之后,整个行业回归了理性化阶段,投资行为、研发进度和态度上都已经理性化,已经进入很正常的轨道。
 
彻底的转机发生在2004年。这一年中国批准了全球第一个基因治疗药物——深圳赛百诺生物技术公司生产的“重组人P53腺病毒注射液”——一种抗肿瘤基因治疗药物。这被视为“基因研究和生物高技术领域新的里程碑,将对整个世界的医疗卫生系统产生影响”。
 
虽然起步比中国早,但国外目前还有基因治疗药物上市销售。他说,从全世界来看,经过各国FDA(食品和药物管理局的简称)批准后进入临床的基因治疗药物将近有1300多种,这其中50%源于美国,其他的零零散散地分布在全球其他的国家,中国大约有10多个。
 
许松山透露说,法国一家公司的治疗脑胶质瘤的基因治疗药物,现在临床结束,“按照目前披露的信息来看,可能今年能正式批准上市”。因此,从产品开发来看,真正获得批准的项目虽然不多,但是从已经上市的基因治疗药物产品和目前进入临床的产品的发展趋势上看,基因治疗药即将进入大的产业化阶段。
 
“目前基因治疗药整个行业是亏损的,可能即将扭转这个状态。”许松山表示。
 
不从产品开始做事业
 
就在这种背景下,诺思兰德进入做大蛋糕和争夺蛋糕的行列。诺思兰德的前身是诺思兰德生物技术有限责任公司,成立于2004年6月。2008年,有限公司股东会通过决议,将净资产950.757549万元折合成950万股公司股份,整体变更为股份有限公司,之后于2009年2月18日成功在新三板挂牌。
 
事实上,在公司成立之前,他们已经开始了前期的准备。其中基因治疗类新药“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”已经结束I期临床试验。“这个药是I类新药,从2003年开始做。”许松山介绍说,“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”主要用于治疗心血管疾病。
 
“心血管疾病主要是由于血管病变、堵塞之后不能进行血液供应而导致的。”许松山说,把“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”注射于缺血部位肌肉时,裸质粒转染横纹肌细胞,使横纹肌细胞表达和分泌具有血管生长作用的HGF,建立“分子搭桥”机制(绕开堵塞的血管),促进局部侧支循环形成,达到治疗冠心病和下肢动脉缺血性疾病的目的。”
 
“I期试验在美国和中国都做,两国的临床结果是完全一致的。”许松山说,“从I期的临床试验结果来看,我们用最大剂量时,没有出现任何不良反应,而且也显现了很好的临床效果。”
 
据公开资料显示,截至目前,诺思兰德已拥有5个独立知识产权的新药。相比之下,和他们“年龄”相仿的企业,一般手里只有1~2个新药。诺思兰德显得很有效率。
 
“我们不能从产品开始做事业,我们早期重视核心技术的平台。”许松山认为,这样的策略一方面有助于后续的研发,另一方面明显降低了生存的压力。
 
“我们有融合蛋白、基因载体和生物大分子纯化三个技术平台。”许松山说,建立平台的好处是你可以同时开发好多的新药,以后可以不断地用这个平台开发新药,也减少了公司经营风险。
 
“相同的时间,有些公司还是一两个药,我们是5个产品。我用5个品种平摊的话,每个药的成本降低了。新药的风险很大,如果有5个药,只要有一个药成了,投资基本就能保证收回来。”许松山表示。
 
技术换资本
 
虽然如此,作为研发型的企业诺思兰德无法避免资金的压力。虽然国家在大喊要推动生物产业发展,但是在具体的政策落实和实施上,资金支持很难到位,况且也面临着僧多粥少的局面。
 
从目前的情况上看,社会资本很少愿意在I、II期临床前把钱砸入新药开发,因为这意味着承担风险。没有社会资本,加上国家的支持跟不上,只有企业独自硬撑。很多企业撑不下去,死掉了。
 
“2006年前我们亏损相当严重。”许松山提高了音量,“我一天花多少钱就亏损多少钱,但是我后来不亏损了。”他的解决方案是早期就把技术转让出去,换取转让费来继续进行后续的运营。
 
“全球化时代,我们还需要开拓国外的市场。但我现在没有能力,那我找一个合作伙伴,把我的技术早期地转让给国外的公司。这解决两个问题,一方面转让时得到了现金补偿,一方面将来这个产品在国外上市销售之后的销售提成。”许松山说。
 
许松山把转让费拿过来继续投入公司,维持日常的经营。2006、2007、2008年每年转让一项技术,一共获得转让费用约为2400万元人民币。他透露说,他们往国外转让的项目都是比较早期的,有的甚至在中国还没拿到临床批文。
 
接受方需要追加资金进行研发,而且要承担风险,因而转让费用自然并不很高。诺思兰德与接受方签订了长期销售提成的条款,只要接受方一旦成功上市销售,“我每年从销售额里拿百分之三或者百分之五的提成,连续提15年。”许松山认为,这样又把诺思兰德的产品推向了国外。他说:“国内采用这种模式的不多。”
 
许松山看好这个行业。今年他将开始建设生产基地,预计两年后建成,他估计那时候新药证书也拿下来了。按照他的计划,诺思兰德将收购一个有一定规模的药厂进行企业重组。“合并之后要满足创业板的上市条件,进入创业板后从股市上拿钱来推动企业的发展”。
 
《科学时报》 (2010-3-22 B4 企业·合作)
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