细胞治疗技术是利用生物工程技术方法获取某一特定类型细胞、利用这些细胞的特殊功能来治疗和预防人类某些疾病。细胞治疗是一些难治性疾病治疗中的一种选择，有时甚至是最后的选择。干细胞技术作为细胞治疗技术中最具革命性的技术，对于开发治疗多种疾病的新疗法，促进人类健康有着巨大的应用潜能。以“组织再生中的转化医学问题：基础研究与临床应用的激烈碰撞”为主题的第384次香山科学会议于10月20~22日在北京举行，出席会议的国家干细胞工程技术研究中心主任、中国医学科学院血液学研究所研究员韩忠朝接受了记者的采访。

 

《科学时报》：干细胞技术为何成为各国科学家竞相追逐的研究热点？

 

韩忠朝：干细胞技术作为细胞治疗技术中最具革命性的技术，已经成为开发治疗多种疑难疾病的新疗法的重要手段，有着广阔的应用前景。近年来，随着干细胞研究的快速发展，全球在干细胞治疗领域已经进行了大量的探索，取得了一系列令人振奋的成果，一些基础研究成果已经在血液免疫系统疾病、心血管系统疾病、糖尿病等的临床试验中得以转化应用。干细胞治疗克服了临床常规治疗的局限性，为人类疾病的治疗打开了全新的思路。干细胞治疗已经成为生物治疗领域中最活跃的部分，对于一些目前尚无有效疗法的疾病来说，干细胞治疗或许就是患者最后的希望。截至2010年10月18日，在美国国立卫生研究院的www.clinicaltrials.gov正式登记的干细胞治疗临床试验有3248项，涉及几十种疾病。

 

在临床实践中，成体干细胞移植对某些疾病的治疗已有许多小样本治疗临床试验成功的报道。除美国以外，欧洲药品管理局（EMA）2010年5月10日宣布，欧盟国家中约有40项临床试验都在进行中，资料显示，干细胞技术产品在快速进入难治性疾病的临床应用之中，其中大部分是间质干细胞。国内许多医院用间充质干细胞为医疗新技术直接用于许多难治性疾病的治疗，在自身免疫性疾病、下肢缺血性疾病、糖尿病和神经系统疾病等疾病的治疗取得良好的疗效。国家干细胞工程技术研究中心也已研制出我国第一个干细胞药物—— 脐带间充质干细胞注射液，目前正在等待国家药监局的批准。

 

干细胞治疗是一类使用人类自体和异体干细胞作为治疗手段的医疗技术，其特点是一般为个体化治疗，少数成体干细胞治疗制品正走向规模化生产之路，有可能成为通用型干细胞治疗药品。目前，全球有近200种干细胞产品在开发之中，其中30多种已进入II期、III期临床试验。据英国Visiongain公司分析，未来10年内干细胞市场将达到1500亿美元。

 

《科学时报》：为什么目前可真正用于临床的干细胞疗法还屈指可数？

 

韩忠朝：虽然干细胞治疗技术有着非常广阔的临床应用前景，各国科学家也不断取得新的研究成果和进展，但多数研究成果离临床应用存在较大的差距。干细胞治疗作为一种新型的人类疾病治疗手段，确切的作用机制还不清晰，临床应用的有效性和安全性依然是目前科学家关注和争论的焦点，而这也与干细胞治疗技术目前其尚处试验阶段有关。

 

在医学领域，从早期的实验性研究发展到标准治疗技术是一个长期复杂的过程，而开发干细胞疗法更为困难。这是由于一是干细胞疗法是目前最复杂的生物疗法，干细胞代表一个全新的产品，需要设计和制定制造程序并进行评估，以确保最终产品的安全、纯度、稳定和有效。由于干细胞的生长分化难于控制，不可避免地导致试验周期的延长和产品的异质性。二是许多疾病的动物模型不能准确地反映人类所患的疾病，不能完全预示在人体内的毒性。三是干细胞可作用几个靶部位且作用有利有弊，可能会形成异常组织和肿瘤，需要长期严密监测和随访观察。四是细胞可以从不同年龄、性别的供者中获得，不同来源的细胞可以具有不同的分子特征。五是细胞捐赠手续的标准化和制备细胞制品的质控体系才刚刚起步，尚未形成国际共认的标准。

 

目前已证明是安全有效的干细胞疗法主要包括造血干细胞移植、间充质干细胞移植和血管干细胞移植等。其他潜在的成体干细胞治疗技术其范围正在扩大并逐渐成熟。而胚胎干细胞以及诱导性多能干细胞技术虽然问世，但其安全性和分化可控性问题尚未解决，技术尚未成熟。我国的干细胞治疗也出现了一些喜人的临床成果，甚至有发达国家的患者主动来到中国接受治疗，体现了我国细胞治疗在世界上的重要地位。但由于国家尚未颁布明确的管理法规和质量标准，对干细胞移植这一新兴技术的发展和监管还存在一些亟待明确的问题。

 

《科学时报》：加快我国细胞治疗技术和产业发展需要遵循怎样的原则？

 

韩忠朝：我国的细胞治疗技术及其产业发展应遵循“发展监管两手抓，两手都要硬”的原则，特别是应抓好干细胞来源、干细胞制品质量和医学伦理这三大重点。

 

控制干细胞来源是保障干细胞疗法安全的第一步，由于干细胞来源多样，因此需进行必要的筛选和恰当的检测，以规避可能存在的风险。第二步是控制干细胞产品质量。干细胞是人体细胞，本身对人体是无害的。但是由于供者可能患有疾病，干细胞采集、分离提取、培养扩增和保存期间都可能受到病原菌和其他有害物质的污染。因此，无论是用于个体化治疗的细胞制品或者是通用型干细胞制品，必须严格制备工艺和质量管理，确保产品的安全性、同一性、纯度和有效性。第三步是要严格医学伦理审查，切实防范干细胞研究引发的伦理问题。

 

细胞制品与其他生物制品有共性也有不同之处，干细胞治疗及其产品的安全性和有效性需要高水平的专业人员采用综合方法来评价。建议国家尽快设立国家级的干细胞和其他细胞药品的审评中心，配备足够的专业人员，使干细胞产品的审评宽紧有度，管理法规科学透明。同时鼓励与干细胞研究和产业科技人员反复协商、彼此互动，依据科学的最新发展不断完善我国干细胞技术的发展和监管体系。

 

干细胞和其他细胞治疗技术是21世纪医学发展的前沿学科，我国在干细胞领域特别是成体干细胞技术的产业和临床转化领域有许多优势，面临许多机遇，也有不少挑战。应尽快建立适合国情和社会伦理、又能快速促进我国干细胞技术及其转化的良好管理法规和高水平技术标准，促进我国细胞治疗技术和产业的发展。

 

《科学时报》 (2010-11-01 B1 中国生物产业)